Anvisa registra medicamento Sephience para tratamento da fenilcetonúria

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro do medicamento Sephience, indicado para o tratamento da fenilcetonúria, doença genética causada pela deficiência de uma enzima hepática responsável por transformar a fenilalanina em tirosina.

A agência ressaltou que a fenilalanina é um aminoácido essencial, mas que seu consumo precisa ser rigorosamente controlado em pessoas com fenilcetonúria, porque níveis elevados no sangue têm efeito neurotóxico. Segundo a Anvisa, essa elevação pode provocar déficits neurocognitivos e levar a deficiência intelectual severa e irreversível.

O controle dos níveis séricos de fenilalanina deve começar no primeiro mês de vida e ser mantido por toda a vida. O novo medicamento, destinado a pacientes pediátricos e adultos, atua na degradação desse aminoácido, o que pode ampliar as opções alimentares e contribuir para a melhoria da qualidade de vida e do bem-estar dos pacientes.

Dados do Ministério da Saúde apontam que a fenilcetonúria é identificada em aproximadamente um nascimento a cada 15 mil a 17 mil no Brasil.

Diagnóstico e acompanhamento

O diagnóstico precoce baseia-se na detecção de níveis elevados de fenilalanina em amostras de sangue de recém-nascidos, coletadas entre o terceiro e o quinto dia de vida. Recomenda-se que a coleta seja feita após 48 horas do nascimento, para assegurar que o bebê tenha ingerido proteína suficiente e evitar resultados falso-negativos.

O exame faz parte do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN) e é oferecido gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS) em todo o país. Bebês com fenilcetonúria não costumam apresentar sinais ao nascer; contudo, atrasos no desenvolvimento neuropsicomotor tornam-se perceptíveis por volta dos seis meses. Sem tratamento iniciado no primeiro mês de vida — cenário considerado ideal — a condição pode evoluir para deficiência intelectual, odor característico na urina e no suor e alterações comportamentais.

As famílias devem observar rótulos de medicamentos e alimentos industrializados quanto ao teor de fenilalanina e evitar produtos que contenham o adoçante aspartame em sua formulação, que são proibidos para pacientes com a doença.

O registro do Sephience representa uma nova alternativa terapêutica para pessoas com fenilcetonúria, com indicação para diferentes faixas etárias e potencial para ampliar o manejo dietético e o bem-estar dos pacientes.

 

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