A Anvisa publicou no Diário Oficial o cancelamento da autorização temporária para o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). Segundo a agência, os dados apresentados pela Roche não atendem aos requisitos regulatórios.

A Anvisa e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. A medida foi publicada no Diário Oficial da União e encerra a autorização temporária que permitia o uso ou a comercialização do produto no país.

A interrupção foi adotada após o entendimento de que os dados disponíveis até o momento, fornecidos pela empresa fabricante, não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no Brasil. A agência esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e nos programas existentes, incluindo os pacientes infantis brasileiros que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O Elevidys® é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, provocando perda de massa muscular e fraqueza pela produção inadequada de distrofina, proteína essencial ao funcionamento dos músculos.

Cronologia: o medicamento obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança. Na autorização, Elevidys® foi indicado para tratamento da DMD em pacientes deambuladores — crianças que ainda mantêm a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio — com idade entre 4 e 7 anos e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a comercialização do produto no Brasil foi suspensa pela agência reguladora por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, no aguardo de novos estudos e de respostas da farmacêutica para avaliar se os benefícios do medicamento superavam os riscos. Na ocasião, a suspensão ocorreu em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.

Em junho deste ano, em uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, foram relatados alertas graves de segurança relacionados ao produto. Desde a suspensão, a Anvisa informou ter encaminhado uma série de exigências formais à empresa responsável, entre elas a apresentação de dados consolidados de segurança com foco em insuficiência hepática aguda.

Segundo a Anvisa, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a agência no contexto das obrigações regulatórias associadas ao registro condicional. Em nota, a Roche disse que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias. As duas partes reafirmaram o compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no caso de terapias avançadas para o tratamento de doenças graves e raras.

Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate), cujos estudos clínicos demonstraram capacidade de retardar a progressão da doença.

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